Name Arzneimittel: Casgevy, Infusionsdispersion
Name des Wirkstoffs / der Wirkstoffe: exagamglogene autotemcel
Dosisstärke und Darreichungsform: 3 × 10e6 CD34+ Zellen/kg Körpergewicht, Infusionsdispersion
Anwendungsgebiet / Indikation: Beta Thalassämie
Casgevy wird angewendet zur Behandlung von transfusionsabhängiger Beta Thalassämie (TDT) bei Patienten ab 12 Jahren, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht.
Sichelzellkrankheit
Casgevy wird angewendet zur Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) bei Patienten ab 12 Jahren mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen (VOC), die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht.
Aufgrund einer zum Zeitpunkt der Begutachtung des Gesuches unvollständigen klinischen Datenlage, werden diese Indikationen befristet zugelassen (Art. 9a Heilmittelgesetz). Die befristete Zulassung ist zwingend an die zeitgerechte Erfüllung von Auflagen ge-bunden. Nach deren Erfüllung kann die befristete Zulassung in eine ordentliche Zulassung überführt werden.
ATC Code: B06AX05
IT-Nummer / Bezeichnung: 06.99.0./ Varia
Zulassungsnummer/n: 68978
Zulassungsdatum: 06.09.2024
Für vollständige Informationen zum Präparat ist die Fachinformation zu konsultieren.