Name Arzneimittel: Libmeldy, Dispersion für Infusion
Name des Wirkstoffs / der Wirkstoffe: Atidarsagene autotemcel
Dosisstärke und Darreichungsform: 2-10x 106 Zellen / ml, Dispersion für Infusion
Anwendungsgebiet / Indikation: Libmeldy wird angewendet zur Behandlung von metachromatischer Leukodystrophie (MLD), die durch Mutationen in beiden Allelen des Gens für die Arylsulfatase A (ARSA) gekennzeichnet ist, welche zu einer Verringerung der enzymatischen Aktivität von ARSA führt:
- bei Kindern mit im späten Säuglings- oder frühen Kindesalter auftretenden Formen, ohne klinische Manifestation der Erkrankung,
- bei Kindern mit der im frühen Kindesalter auftretenden Form mit frühzeitiger klinischer Manifestation der Erkrankung, die jedoch noch selbständig gehen können, vor dem Einsetzen einer kognitiven Verschlechterung (siehe Abschnitt «Eigenschaften/Wirkungen»).
ATC Code: A16AB21
IT-Nummer / Bezeichnung: 01.99.0./Varia
Zulassungsnummer/n: 68236
Zulassungsdatum: 07.12.2023
Für vollständige Informationen zum Präparat ist die Fachinformation zu konsultieren.