Préparation: Libmeldy, dispersion pour perfusion
Principe(s) actif(s): atidarsagene autotemcel
Dosage et forme pharmaceutique: 2-10x 106 cellules/mL, dispersion pour perfusion
Possibilités d’emploi / Indication: Libmeldy wird angewendet zur Behandlung von metachromatischer Leukodystrophie (MLD), die durch Mutationen in beiden Allelen des Gens für die Arylsulfatase A (ARSA) gekennzeichnet ist, welche zu einer Verringerung der enzymatischen Aktivität von ARSA führt:
- bei Kindern mit im späten Säuglings- oder frühen Kindesalter auftretenden Formen, ohne klinische Manifestation der Erkrankung,
- bei Kindern mit der im frühen Kindesalter auftretenden Form mit frühzeitiger klinischer Manifestation der Erkrankung, die jedoch noch selbständig gehen können, vor dem Einsetzen einer kognitiven Verschlechterung.
L’indication doit figurer ici dans la langue de correspondance échangée entre le titulaire de l’autorisation et Swissmedic. Concernant la formulation de l’indication en français, il convient de se référer à www.swissmedicinfo.ch.
Code ATC: A16AB21
No IT / désignation: 01.99.0./varia
No d’autorisation: 68236
Date d’autorisation: 07.12.2024
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