Comprimés pelliculés destinés au traitement d’appoint de l’hémolyse extravasculaire (HEV) cliniquement significative chez les adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

À propos du médicament

Le principe actif de Voydeya est le danicopan. Voydeya est destiné au traitement de l’hémolyse extravasculaire (HEV) cliniquement significative chez les patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Les patients doivent avoir été traités au préalable par un inhibiteur de la protéine C5 du complément (médicament contre l’HPN qui traite l’hémolyse extravasculaire) pendant au moins six mois. Ils reçoivent Voydeya en plus de leur traitement actuel contre l’HPN par un inhibiteur de la protéine C5 du complément (ravulizumab ou éculizumab).

Les signes et les symptômes d’HEV qui peuvent apparaître dans le cadre de l’HPN sont une anémie et des symptômes associés tels que de la fatigue et des essoufflements.

L’HPN étant une maladie rare grave qui peut mettre en jeu le pronostic vital, le médicament Voydeya a été autorisé en tant que médicament orphelin (orphan drug). Les médicaments orphelins sont des médicaments importants contre des maladies rares.

Action

Le principe actif de Voydeya est le danicopan. Le danicopan bloque le facteur D, qui est une protéine faisant partie du système de défense de l’organisme appelé « système du complément ». Le danicopan empêche le système immunitaire de détruire les globules rouges à l’extérieur du système vasculaire (hémolyse extravasculaire).

Administration

Voydeya est un médicament soumis à ordonnance disponible en comprimés pelliculés au dosage de 50 mg ou 100 mg de danicopan. La dose initiale recommandée est de 150 mg administrés trois fois par jour en respectant un intervalle d’environ huit heures entre chaque prise. Les comprimés doivent être avalés sans croquer. Ils peuvent être pris pendant ou en-dehors des repas.

En fonction de la réponse au traitement, le médecin peut décider d’augmenter la dose de Voydeya à 200 mg trois fois par jour. Voydeya est pris en plus du médicament actuel contre l’HPN (ravulizumab ou éculizumab).

L’HPN étant une maladie chronique, le traitement d’appoint par Voydeya doit être poursuivi durant toute la vie du patient, à moins que l’interruption du traitement par Voydeya ne soit médicalement justifiée.

Efficacité

L’efficacité de Voydeya utilisé en association au ravulizumab ou à l’éculizumab (traitement d’appoint) chez des patients adultes présentant une HPN et une HEV cliniquement significative a été évaluée dans le cadre de l’étude ALXN2040-PNH-301. Les 86 patients qui ont participé à l’étude avaient été traités par un inhibiteur de la protéine C5 du complément à une dose stable pendant au moins les six mois précédents et présentaient une anémie (taux d’hémoglobine [Hb] < 9,5 g/dl), avec ou sans support transfusionnel. Pendant douze semaines, les participants à l’étude ont reçu Voydeya ou un placebo (médicament factice) en plus d’un traitement de fond par le ravulizumab ou l’éculizumab. Pendant douze semaines supplémentaires, tous les patients ont ensuite été traités par Voydeya en plus du traitement de fond.

Par rapport au placebo, le traitement d’appoint par Voydeya a induit une augmentation statistiquement et cliniquement significative du taux d’hémoglobine entre l’inclusion dans l’étude et la semaine 12.

Une augmentation du taux d’hémoglobine > 2,0 g/dl a été enregistrée chez 59,5 % des patients du groupe sous Voydeya contre chez 0 % des patients du groupe sous placebo.

De plus, une transfusion a pu être évitée chez 83,3 % des patients du groupe sous Voydeya contre chez 38,1 % des patients du groupe sous placebo.

Précautions, effets indésirables et risques

Voydeya ne doit pas être utilisé en cas d’hypersensibilité au principe actif ou à l’un des excipients.

Les effets indésirables les plus fréquents (concernent plus d’un utilisateur sur dix) sont les suivants : fièvre ou température élevée, maux de tête, diarrhée, nausées, infections des voies respiratoires supérieures, fatigue, vomissements, maux de gorge, douleurs articulaires, douleurs dans les bras et les jambes, augmentation des taux d’enzymes hépatiques dans le sang, diminution du nombre de globules rouges (anémie).

Toutes les précautions applicables ainsi que les risques et les autres effets indésirables possibles sont énumérés dans l’information destinée aux patients (notice d’emballage) ainsi que dans l’information professionnelle.

Justification de la décision d’autorisation

L’étude réalisée a mis en évidence une amélioration statistiquement et cliniquement significative du taux d’hémoglobine chez les patients traités par Voydeya.

Malgré le faible nombre de patients et la durée relativement courte de la phase d’observation, il est considéré que l’efficacité est convaincante et que le profil de sécurité est acceptable. Au vu de la rareté de cette maladie et du besoin médical existant, le bénéfice offert par ce médicament est supérieur aux risques qui lui sont associés. 

Swissmedic a donc autorisé en Suisse le médicament Voydeya, dont le principe actif est le danicopan, en tant que traitement d’appoint pour les patients atteints d’HPN qui présentent une HEV cliniquement significative.

Informations complémentaires sur le médicament

Information pour les personnes exerçant une profession médicale:

Information destinée aux patients (notice d’emballage):

Les professionnels de santé sont là pour répondre à toute autre question.

^{Les présentes informations sont basées sur les informations disponibles à la date de publication du SwissPAR. Les nouvelles connaissances concernant le médicament autorisé ne sont pas intégrées dans le rapport succinct d’autorisation.}

^{Les médicaments autorisés en Suisse sont sous la surveillance de Swissmedic. Swissmedic prendra les me-sures qui s’imposent en cas de constatation de nouveaux effets indésirables ou en présence d’autres si-gnaux de sécurité. De plus, Swissmedic recensera et publiera toute nouvelle connaissance susceptible d’avoir un impact sur la qualité, l’efficacité ou la sécurité d’emploi de ce médicament. Au besoin, l’infor-mation sur le médicament sera adaptée.}