Dispersione iniettabile per il trattamento di persone adulte con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivante o refrattario e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) dopo almeno due terapie precedenti

Informazioni sul medicamento

Breyanzi con il principio attivo lisocabtagene maraleucel viene utilizzato per trattare nelle persone adulte un tipo specifico di tumore del sangue, il cosiddetto «linfoma diffuso a grandi cellule B » (DLBCL) e il «linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B» (PMBCL).

Il DLBCL e il PMBCL sono malattie tumorali maligne del sistema linfatico^[1], che derivano da linfociti B maturi degenerati (globuli bianchi). Sono inoltre forme aggressive e in rapida crescita di linfomi non-Hodgkin (NHL).
Il DLBCL si sviluppa prevalentemente nei linfonodi del torace o dell’addome o nei linfonodi superficiali del collo o dell’ascella. Il PMBCL si sviluppa nel mediastino, un settore al centro del torace dietro lo sterno.

Il medicamento Breyanzi è un’immunoterapia con cellule geneticamente modificate. Breyanzi è utilizzato in pazienti con DLBCL o PMBCL recidivante o refrattario^[2]. Le pazienti e i pazienti hanno già ricevuto in precedenza almeno due linee di terapia sistemiche^[3]. La malattia oncologica DLBCL e PMBCL è però ricomparsa o progredita nonostante questi trattamenti.

Poiché il DLBCL e il PMBCL sono malattie rare potenzialmente letali, il medicamento è stato omologato come «medicamento orfano». Sono definiti «orfani» i medicamenti importanti per malattie rare.

^[1] _{Sistema linfatico: il sistema linfatico comprende tutte le vie linfatiche del corpo, nonché gli organi linfatici come i linfonodi, la milza, i tessuti linfatici del tratto gastrointestinale e della gola, nonché il timo.}

^[2] _{Refrattario: in relazione al cancro questo termine indica che il cancro non risponde al trattamento, non regredisce o addirittura progredisce nonostante il trattamento.}

^[3] _{Terapia sistemica: a differenza della terapia locale (trattamento topico della malattia), la terapia sistemica include il trattamento di tutto il corpo per combattere la malattia.}

Meccanismo d’azione

Il principio attivo lisocabtagene maraleucel è una cosiddetta immunoterapia cellulare mirata al CD19 (terapia cellulare CAR-T^[4]). Il principio attivo lisocabtagene maraleucel si lega all’antigene CD19 sulla superficie delle cellule tumorali. Questo legame attiva i segnali a valle, che a loro volta attivano e moltiplicano le cellule CAR-T.

Attraverso questo meccanismo d’azione il sistema immunitario del corpo può combattere e distruggere le cellule del linfoma che causano il cancro. 

^[4] _{La terapia con cellule CAR-T è un’immunoterapia specifica per il cancro. Questa terapia consente di prelevare le cellule immunitarie dal corpo della/del paziente e di modificarle geneticamente in modo che possano riconoscere le cellule tumorali e distruggerle in modo mirato. Le cellule CAR-T modificate vengono reinfuse alla/al paziente.} 

Impiego

Breyanzi con il principio attivo lisocabtagene maraleucel è soggetto a prescrizione medica.

Il medicamento Breyanzi è una dispersione iniettabile con cellule T vitali CAR-positive. Ogni flaconcino contiene 4,6 ml di sospensione con componenti cellulari CD8 o CD4 e viene iniettato per via endovenosa.

Il trattamento con Breyanzi viene avviato e seguito da un operatore sanitario con esperienza nell’impiego di terapie antitumorali.

Prima della terapia con Breyanzi, le pazienti e i pazienti vengono prima trattati con un medicamento chemioterapico.

Prima dell’applicazione di Breyanzi, la medica o il medico somministrerà alle pazienti o ai pazienti il medicamento appropriato, per minimizzare le possibili reazioni infusionali.

La terapia si svolge in un centro di trattamento con accesso immediato a reparti di terapia intensiva indicati per trattare possibili reazioni serie.

Efficacia

L’efficacia di Breyanzi è stata indagata nello studio TRANSCEND (CSR 017001) in pazienti adulte/i con linfoma aggressivo a grandi cellule B non-Hodgkin (DLBCL e PMBCL).

Lo studio pivotale (studio di omologazione) ha potuto dimostrare che i soggetti trattati con Breyanzi avevano un tasso di risposta globale (ORR)^[5] del 43%. La sopravvivenza mediana^[6] è stata di 14 mesi.

^[5] _{Tasso di risposta globale: l’ORR (objective response rate) è definito come la percentuale di pazienti che rispondono alla terapia.}

^[6] _{Mediana: il valore che occupa esattamente la posizione centrale nella distribuzione dei dati si chiama «mediana» o «valore mediano». Una metà di tutti i dati è sempre minore e l’altra sempre maggiore rispetto alla mediana.}

Misure precauzionali, effetti indesiderati e rischi

Il medicamento Breyanzi non deve essere usato in caso di ipersensibilità al principio attivo o a una qualsiasi sostanza ausiliaria.

Gli effetti indesiderati più comuni (riguardano più di 1 persona su 10 o più del 10%) sono la diminuzione della conta di un gruppo specifico di globuli bianchi (69%), l’anemia (45%), la sindrome da rilascio di citochine (CRS; 41%)^[7], la diminuzione della conta di piastrine (39%) e la stanchezza (34%).

Tutte le misure precauzionali, i rischi e altri possibili effetti indesiderati sono elencati nell’informazione destinata ai pazienti (foglietto illustrativo) e nell’informazione professionale.

^[7] _{CRS: la sindrome da rilascio di citochine è una reazione infiammatoria sistemica dovuta al rilascio massiccio di citochine (proteine) che attivano i globuli bianchi.}

Motivazione della decisione di omologazione

Il DLBCL e il PMBCL sono tumori potenzialmente letali. Per le pazienti e i pazienti coinvolti il fabbisogno medico di terapie sicure ed efficaci è alto.

Lo studio rilevante ai fini dell’omologazione ha dimostrato che le pazienti e i pazienti affetti da DLBCL e PMBCL recidivante o refrattario trattati con Breyanzi hanno avuto un beneficio dal trattamento. Lo studio ha potuto dimostrare il beneficio sia nel tasso di risposta globale che nella sopravvivenza globale.

L’efficacia di Breyanzi in pazienti che hanno già ricevuto in precedenza almeno due linee di terapia sistemiche è quindi promettente.

Tenendo conto di tutti i rischi e di tutte le misure precauzionali, e sulla base dei dati disponibili, i benefici di Breyanzi superano i rischi.

Swissmedic ha pertanto omologato per la Svizzera il medicamento Breyanzi contenente il principio attivo lisocabtagene maraleucel.

Maggiori informazioni sul medicamento

Informazione per il personale medico-sanitario:

Informazione destinata alle/ai pazienti (foglietto illustrativo):

Per altre domande, rivolgersi alle/ai professioniste/i della salute.

^{Lo stato di questa informazione corrisponde a quello dello SwissPAR. Le nuove conoscenze acquisite sul medicamento omologato non sono incluse nel Public Summary SwissPAR.}

^{I medicamenti omologati in Svizzera sono monitorati da Swissmedic. In caso di nuovi effetti indesiderati riscontrati o di altri segnali rilevanti per la sicurezza, Swissmedic adotterà le misure necessarie.}

^{Swissmedic si occuperà di registrare e pubblicare qualsiasi nuova conoscenza acquisita che possa compromettere la qualità, l’effetto o la sicurezza di questo medicamento. Se necessario, l’informazione sul medicamento sarà modificata.}