Soluzione orale per il trattamento del prurito colestatico in pazienti affette/i da sindrome di Alagille (ALGS) di età pari o superiore a 3 mesi

Informazioni sul medicamento

Livmarli contiene il principio attivo maralixibat.

Il medicamento Livmarli è utilizzato per trattare il prurito intenso dovuto a colestasi in pazienti con ALGS di età pari o superiore a 3 mesi.

ALGS è una rara malattia ereditaria che può, tra l’altro, causare una riduzione dei dotti biliari nel fegato, impedendo il normale deflusso della bile e provocandone il ristagno. Questo stato di cose provoca un aumento degli acidi biliari e di altri componenti della bile nel sangue. Le persone colpite soffrono spesso di forte prurito e stanchezza. Inoltre, la pelle può assumere una colorazione giallastra.

Il medicamento Livmarli aiuta a ridurre l’accumulo di acidi biliari nel corpo e ad alleviare così i sintomi nelle/nei pazienti.

Poiché l’ALGS è una malattia rara potenzialmente letale, il medicamento Livmarli è stato omologato come «medicamento orfano». Sono definiti «orfani» i medicamenti importanti per malattie rare.

Swissmedic ha omologato Livmarli per pazienti di età superiore 12 mesi ai sensi dell’articolo 13 della legge sugli agenti terapeutici (LATer). Questo significa che il medicamento è già stato omologato in un altro Paese con controllo dei medicamenti equivalente. In questo caso Swissmedic tiene conto dei risultati degli esami effettuati dalle autorità estere di controllo dei medicamenti, a condizione che siano soddisfatti determinati requisiti. Tali requisiti riguardano gli esami effettuati sulla qualità, sull’efficacia e sulla sicurezza del medicamento nonché la misura in cui i risultati possono essere adottati per la Svizzera. Tenere conto dei risultati delle procedure di omologazione estere deve contribuire a mettere a disposizione delle pazienti e dei pazienti svizzeri i medicamenti già omologati all’estero il più rapidamente possibile.

Per l’omologazione di Livmarli in Svizzera, Swissmedic ha ripreso in parte i risultati degli esami eseguiti dell’autorità statunitense di controllo dei medicamenti (FDA; Reference ID: 4863362) e ha effettuato solo una valutazione scientifica limitata per neonate e neonati di età compresa tra 3 e 12 mesi.

Sia nello SwissPAR (Swiss Public Assessment Report) sia nel relativo Rapporto sintetico di omologazione, Swissmedic fa quindi riferimento al rapporto di valutazione pubblicamente disponibile dell’autorità di riferimento FDA: www.fda.gov

Meccanismo d’azione

Il principio attivo maralixibat presente nel medicamento Livmarli blocca il trasportatore specifico degli acidi biliari nell’intestino. Di conseguenza riduce il riassorbimento degli acidi biliari nel corpo e diminuisce l’accumulo di acidi biliari nel fegato e nel sangue. Grazie a questo meccanismo d’azione, il prurito può essere attenuato.

Impiego

Livmarli è soggetto a prescrizione medica ed è disponibile come soluzione orale da 9,5 mg di maralixibat per ml.

La dose raccomandata è di 380 µg/kg di peso corporeo una volta al giorno, da assumere al mattino 30 minuti prima di un pasto.

La posologia iniziale è di 190 µg/kg, somministrati per via orale una volta al giorno, da aumentare a 380 µg/kg una volta al giorno dopo una settimana. Se viene dimenticata una dose, questa deve essere assunta il prima possibile entro 12 ore dall’orario di assunzione abituale.

La medica o il medico deve esaminare i valori epatici delle pazienti e dei pazienti prima dell’inizio del trattamento e monitorarli.

Efficacia

L’efficacia di Livmarli è stata valutata in uno studio con un totale di 31 pazienti affetti da ALGS che soffrivano di prurito. Le/I partecipanti allo studio hanno ricevuto il medicamento Livmarli per 18 settimane a cui è seguita una fase controllata con placebo^[1] della durata di 4 settimane. In questa fase alcune/i pazienti hanno continuato il trattamento con Livmarli, mentre altre/i hanno ricevuto un placebo.

I risultati dello studio condotto hanno mostrato che nel gruppo di pazienti con Livmarli il prurito è stato notevolmente attenuato rispetto al gruppo con placebo.

^[1] _{Placebo: medicamento fittizio}

Misure precauzionali, effetti indesiderati e rischi

Livmarli non deve essere usato in caso di ipersensibilità al principio attivo o a una qualsiasi sostanza ausiliaria.

Gli effetti indesiderati più comuni sono diarrea, dolore addominale, vomito, tosse, infezioni della mucosa nasale e faringea, infezioni dell’orecchio, mal di testa e carenza di vitamine liposolubili.

Le misure precauzionali, i rischi e altri possibili effetti indesiderati sono elencati nell’informazione destinata alle/ai pazienti (foglietto illustrativo) e nell’informazione professionale.

Motivazione della decisione di omologazione

Attualmente esistono opzioni terapeutiche farmacologiche limitate per le persone affette da ALGS che soffrono di prurito colestatico.

Nello studio condotto, è stato dimostrato che Livmarli con il principio attivo maralixibat può ridurre il prurito e migliorare così la qualità della vita delle pazienti e dei pazienti.

Tenendo conto di tutti i rischi e di tutte le misure precauzionali, e sulla base dei dati disponibili, i benefici di Livmarli superano i rischi. Swissmedic ha pertanto omologato per la Svizzera il medicamento Livmarli contenente il principio attivo maralixibat.

Maggiori informazioni sul medicamento

Informazione per il personale medico-sanitario:

Informazione destinata alle/ai pazienti (foglietto illustrativo): 

Per altre domande, rivolgersi alle/ai professioniste/i della salute.

^{Lo stato di questa informazione corrisponde a quello dello SwissPAR. Le nuove conoscenze acquisite sul medicamento omologato non sono incluse nel Rapporto sintetico di omologazione.}

^{I medicamenti omologati in Svizzera sono monitorati da Swissmedic. In caso di nuovi effetti indesiderati riscontrati o di altri segnali rilevanti per la sicurezza, Swissmedic adotterà le misure necessarie. Swissmedic si occuperà di registrare e pubblicare qualsiasi nuova conoscenza acquisita concernente aspetti che po-trebbero compromettere la qualità, l’efficacia o la sicurezza di questo medicamento. Se necessario, l’in-formazione sul medicamento sarà modificata.}