Medicamento (compressa) per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT-1) in bambine/i, adolescenti e persone adulte

Indicazioni per l’omologazione

Il medicamento Nityr contiene il principio attivo nitisinone ed è disponibile sotto forma di compresse in tre dosaggi.

Nityr è stato omologato in Svizzera per il trattamento della tirosinemia ereditaria (HT-1) in bambine/i, adolescenti e persone adulte. Le pazienti e i pazienti devono seguire al contempo una dieta ristretta.

Nelle pazienti e nei pazienti affetti da HT-1 manca un enzima^[1] per degradare correttamente l’amminoacido^[2] tirosina, che di conseguenza viene convertita in sostanze dannose. Nityr blocca gli enzimi che convertono la tirosina in sostanze dannose. Le restrizioni alimentari prevengono inoltre l’accumulo di eccessive concentrazioni di tirosina e altri amminoacidi che l’organismo converte in tirosina.

Nityr è stato omologato con procedura semplificata ai sensi dell’art. 14 cpv. 1 lett. a^bis della legge sugli agenti terapeutici (LATer). La legge sugli agenti terapeutici prevede procedure semplificate d’omologazione per determinate categorie di medicamenti sempreché ciò sia compatibile con i requisiti di qualità, sicurezza ed efficacia e non vi si oppongano interessi nazionali né obblighi internazionali.

L’omologazione di Nityr si basa sul medicamento Orfadin che contiene lo stesso principio attivo, è omologato in Germania da più di 10 anni ed è equivalente in termini di indicazione, posologia e impiego.

Swissmedic ha esaminato i dati sulla qualità del principio attivo e del prodotto finito, ma per altri aspetti non ha effettuato una propria valutazione scientifica completa. L’efficacia e la sicurezza sono state verificate solo sommariamente.

Pertanto, non sussistono i presupposti per uno SwissPAR completo (Swiss Public Assessment Report) e un relativo Public Summary SwissPAR. Swissmedic rimanda all’omologazione del preparato estero di confronto: https://www.ema.europa.eu

Ulteriori informazioni sull’omologazione semplificata ai sensi dell’art. 14 LATer sono contenute nella legge federale sui medicamenti e i dispositivi medici (legge sugli agenti terapeutici, LATer).

Poiché si tratta di una malattia rara potenzialmente letale, il medicamento è stato omologato come «medicamento orfano». Sono definiti «orfani» i medicamenti importanti per malattie rare.

^[1] _{Enzimi: gli enzimi sono proteine che, come biocatalizzatori, controllano e accelerano le reazioni biochimiche nell’organismo.}

^[2] _{Amminoacido: gli amminoacidi sono elementi costitutivi delle proteine del corpo.}

Maggiori informazioni sul medicamento

Al momento della pubblicazione del Public Summary SwissPAR su Nityr non sono ancora disponibili l’informazione professionale e l’informazione destinata ai pazienti (foglietto illustrativo). Non appena il medicamento sarà ottenibile in Svizzera, l’informazione professionale e l’informazione destinata ai pazienti saranno messe a disposizione sul seguente sito Internet: www.swissmedicinfo.ch

Per altre domande, rivolgersi ai professionisti della salute.

^{Lo stato di questa informazione corrisponde a quello dello SwissPAR. Le nuove conoscenze acquisite sul medicamento omologato non sono incluse nel Public Summary SwissPAR.}

^{I medicamenti omologati in Svizzera sono monitorati da Swissmedic. In caso di nuovi effetti indesiderati riscontrati o di altri segnali rilevanti per la sicurezza, Swissmedic adotterà le misure necessarie.}

^{Swissmedic si occuperà di registrare e pubblicare qualsiasi nuova conoscenza acquisita che possa compromettere la qualità, l’effetto o la sicurezza di questo medicamento. Se necessario, l’informazione sul medicamento sarà modificata.}