Polvere per concentrato per soluzione per infusione per il trattamento della malattia di Pompe a esordio tardivo nelle persone adulte

Informazioni sul medicamento

Pombiliti contiene il principio attivo cipaglucosidasi alfa per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per persone adulte che soffrono della malattia di Pompe a esordio tardivo. La malattia di Pompe è causata da un deficit genetico dell’enzima «alfa-glucosidasi acida» nelle cellule muscolari. Questo enzima è importante perché degrada il glicogeno. Il glicogeno è una forma endogena di stoccaggio degli zuccheri; se non può essere degradato, si verifica un accumulo di glicogeno nelle varie cellule muscolari, come il cuore o il diaframma. Di conseguenza, le persone colpite accusano disturbi cardiaci e respiratori nonché debolezza muscolare.

Pombiliti è combinato con un altro medicamento (Miglustat). Pombiliti penetra nelle cellule muscolari colpite e favorisce la degradazione del glicogeno.

Poiché la malattia di Pompe è una malattia rara potenzialmente letale, il medicamento è stato omologato come «medicamento orfano». Sono definiti «orfani» i medicamenti importanti per malattie rare.

Swissmedic ha omologato Pombiliti in conformità con l’articolo 13 della legge sugli agenti terapeutici (LATer). Questo significa che il medicamento è già stato omologato in un altro Paese con controllo dei medicamenti equivalente.

In questo caso Swissmedic tiene conto dei risultati degli esami effettuati dalle autorità estere di controllo dei medicamenti, a condizione che siano soddisfatti determinati requisiti. Tali requisiti riguardano gli esami effettuati sulla qualità, sull’efficacia e sulla sicurezza del medicamento nonché la misura in cui i risultati possono essere adottati per la Svizzera. Tenere conto dei risultati delle procedure di omologazione estere deve contribuire a mettere a disposizione delle pazienti e dei pazienti svizzeri i medicamenti già omologati all’estero il più rapidamente possibile.

Per l’omologazione di Pombiliti in Svizzera, Swissmedic ha ripreso la valutazione e la decisione di omologazione dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA; Reference Number EMA/950090/2022) e ha effettuato solo una valutazione scientifica limitata.

Sia nello SwissPAR (Swiss Public Assessment Report) sia nel relativo Rapporto sintetico di omologazione, Swissmedic fa quindi riferimento al rapporto di valutazione pubblicamente disponibile dell’autorità di riferimento: www.ema.europa.eu.

Maggiori informazioni sul medicamento

Informazione per il personale medico-sanitario:

Informazione destinata alle/ai pazienti (foglietto illustrativo):

Per altre domande, rivolgersi alle/ai professioniste/i della salute.

^{Lo stato di questa informazione corrisponde a quello dello SwissPAR. Le nuove conoscenze acquisite sul medicamento omologato non sono incluse nel Rapporto sintetico di omologazione.}

^{I medicamenti omologati in Svizzera sono monitorati da Swissmedic. In caso di nuovi effetti indesiderati riscontrati o di altri segnali rilevanti per la sicurezza, Swissmedic adotterà le misure necessarie. Swissmedic si occuperà di registrare e pubblicare qualsiasi nuova conoscenza acquisita concernente aspetti che po-trebbero compromettere la qualità, l’efficacia o la sicurezza di questo medicamento. Se necessario, l’in-formazione sul medicamento sarà modificata.}