Medicamento (soluzione iniettabile) per il trattamento di quarta linea del mieloma multiplo recidivante o refrattario negli adulti

Informazioni sul medicamento

Il medicamento Talvey con il principio attivo talquetamab è utilizzato per il trattamento del mieloma multiplo («tumore del midollo osseo») negli adulti che sono stati sottoposti in precedenza ad almeno tre linee di terapia, compreso il trattamento con medicamenti delle tre classi terapeutiche standard, e la cui malattia è progredita dopo l’ultima linea di terapia.

Il mieloma multiplo (MM) è un tumore raro che rappresenta circa l’1-2% di tutti i tumori. L’incidenza dei nuovi casi di MM aumenta con l’età. Due terzi dei nuovi casi hanno più di 65 anni. La malattia è caratterizzata da un’eccessiva proliferazione delle plasmacellule, una sottospecie di globuli bianchi responsabili della produzione di anticorpi nel sistema di difesa dell’organismo (sistema immunitario). Con il mieloma multiplo le plasmacellule si moltiplicano in modo incontrollato nel midollo osseo e talvolta in altri organi; ciò impedisce la normale formazione di cellule del sangue e può distruggere ossa e altri organi o comprometterne la funzione.

Poiché il mieloma multiplo è una malattia rara e potenzialmente letale, il medicamento è stato omologato come «medicamento orfano». Sono definiti orfani i medicamenti importanti per malattie rare.

Talvey è stato omologato nell’ambito del «Progetto Orbis». Il «Progetto Orbis» è un programma per trattamenti antitumorali promettenti coordinato dall’autorità statunitense di controllo dei medicamenti FDA, il quale crea le condizioni per la presentazione di medicamenti antitumorali e la loro contestuale valutazione da parte di varie autorità partner internazionali di diversi Paesi. L’obiettivo è di consentire alle e ai pazienti un accesso più rapido a trattamenti antitumorali innovativi. Al momento hanno aderito al «Progetto Orbis» le autorità di omologazione di Australia (TGA), Brasile (ANVISA), Israele (MOH), Canada (HC), Singapore (HSA), Svizzera (Swissmedic) e Regno Unito (MHRA).

Meccanismo d’azione

Il principio attivo in Talvey, talquetamab, è un anticorpo (una proteina immunologicamente attiva) che si lega sia alla cellula tumorale, attraverso il cosiddetto antigene GPRC5D, sia al recettore CD3 (sito di legame) sulle cellule T (cellule del sistema immunitario). In questo modo talquetamab provoca l’unione delle cellule tumorali e delle cellule T, attivando a sua volta le cellule T, che possono così distruggere le cellule del mieloma multiplo.

Impiego

Talvey con il principio attivo talquetamab è soggetto a prescrizione medica.

Talvey è disponibile come soluzione iniettabile in flaconcini da 3 mg disciolti in 1,5 ml e in flaconcini da 40 mg disciolti in 1 ml. Talvey viene somministrato con iniezione sottocutanea. Il dosaggio viene aumentato gradualmente fino a raggiungere la dose di trattamento.

Talvey deve essere utilizzato solo sotto la guida di personale medico esperto nel trattamento intensivo degli effetti indesiderati che potrebbero manifestarsi. All’inizio della terapia con Talvey, e se del caso anche successivamente nel corso del trattamento, è necessario un monitoraggio in ospedale per almeno 48 ore dopo la somministrazione.

Efficacia

L’efficacia di Talvey è stata esaminata in uno studio in aperto^[1] (MonumenTAL-1) senza braccio di controllo su 265 pazienti affette/i da MM. Le pazienti e i pazienti adulti avevano già ricevuto almeno 3 fasi di trattamento precedenti, compreso il trattamento con medicamenti delle tre classi terapeutiche standard.

Storicamente, le pazienti e i pazienti con MM recidivante o refrattario, già trattato con le tre classi terapeutiche standard, hanno un decorso di malattia sfavorevole (prognosi sfavorevole). Secondo i dati storici, il tasso di risposta globale (ORR)^[2] è stato di circa il 30%. La sopravvivenza mediana^[3] libera da progressione (PFS)^[4] è stata di circa 3-6 mesi e la sopravvivenza globale (OS) di circa 6-12 mesi.

Di 122 pazienti appartenenti al gruppo che nello studio è stato trattato ogni settimana con 0,4 mg/kg di Talvey, per 89 partecipanti si è ottenuta una risposta, il che corrisponde a un ORR del 73%. La PFS mediana è stata di 7,0 mesi. Sulla base dei dati non ancora completamente disponibili al momento dell’omologazione temporanea, la sopravvivenza globale non può ancora essere stimata.

I dati di altri gruppi di pazienti dello studio hanno supportato questi risultati.

^[1] _{Studio in aperto: nel caso di uno studio in aperto (non cieco), i professionisti della salute, così come le pazienti e pazienti, sanno quale terapia viene somministrata a chi partecipa allo studio.}

^[2] _{L’ORR (objective response rate) è definito come la percentuale di pazienti che rispondono alla terapia.}

^[3] _{PFS: sopravvivenza libera da progressione (PFS, progression-free survival): periodo compreso tra l’inizio di un trattamento o di uno studio clinico e l’inizio della progressione della malattia o il decesso della/del paziente.}

^[4] _{Mediana: il valore che occupa esattamente la posizione centrale nella distribuzione dei dati si chiama «mediana» o «valore mediano». Una metà di tutti i dati è sempre minore e l’altra sempre maggiore rispetto alla mediana.}

Misure precauzionali, effetti indesiderati e rischi

Talvey non deve essere usato in caso di ipersensibilità al principio attivo o a una qualsiasi sostanza ausiliaria.

Gli effetti indesiderati più comuni (che interessano più di 1 utilizzatrice/utilizzatore su 10) sono sindrome da rilascio di citochine (CRS)_[5], disturbi del gusto, ipogammaglobulinemia^[6], malattie delle unghie, dolori muscolari, neutropenia e linfopenia (basso numero di un particolare gruppo di globuli bianchi), malattie o eruzioni cutanee, stanchezza, perdita di peso, anemia, bocca secca, febbre, pelle secca, trombocitopenia (basso numero di piastrine), difficoltà di deglutizione, diarrea, infezioni delle vie respiratorie superiori, prurito, tosse, dolori, diminuzione dell’appetito e cefalea.

Tutte le precauzioni, i rischi e altri possibili effetti indesiderati sono elencati nell’informazione professionale.

^[5] _{La sindrome da rilascio di citochine è una reazione infiammatoria sistemica dovuta al rilascio massiccio di citochine (proteine) che attivano i globuli bianchi.}

^[6] _{Ipogammaglobulinemia: malattia del sistema immunitario (sistema di difesa dell’organismo) in cui le immunoglobuline nel sangue sono insufficienti o assenti. Le immunoglobuline sono proteine che supportano il sistema immunitario.}

Motivazione della decisione di omologazione

Le pazienti e i pazienti con MM recidivante o refrattario, già trattato in modo massiccio, hanno una prognosi sfavorevole. Sussiste pertanto una considerevole necessità di nuove opzioni terapeutiche.

I dati dello studio presentato hanno mostrato con Talvey un tasso di risposta elevato rispetto ai dati storici. La significatività dei risultati sulla sopravvivenza è limitata poiché, nel momento in cui i dati sono stati osservati, la durata dello studio non era ancora sufficientemente lunga.

Il medicamento Talvey ha ottenuto pertanto un’omologazione temporanea in Svizzera (art. 9a LATer) perché al momento dell’omologazione non erano ancora disponibili o conclusi tutti gli studi clinici. L’omologazione temporanea è necessariamente vincolata alla presentazione tempestiva dei dati richiesti da Swissmedic. Una volta soddisfatte le condizioni per l’omologazione, l’omologazione temporanea potrà essere convertita in un’omologazione se la valutazione rischi-benefici dei risultati è positiva.

Maggiori informazioni sul medicamento

Informazione per il personale medico-sanitario:

Per altre domande, rivolgersi alle/ai professioniste/i della salute.

^{Lo stato di queste informazioni corrisponde a quello dello SwissPAR. Le nuove conoscenze acquisite sul medicamento omologato non sono incluse nel Public Summary SwissPAR.}

^{I medicamenti omologati in Svizzera sono monitorati da Swissmedic. In caso di nuovi effetti indesiderati riscontrati o di altri segnali rilevanti per la sicurezza, Swissmedic adotterà le misure necessarie.}

^{Swissmedic si occuperà di registrare e pubblicare qualsiasi nuova conoscenza acquisita che possa compromettere la qualità, l’effetto o la sicurezza di questo medicamento. Se necessario, l’informazione sul medicamento sarà modificata.}