I medicamenti per terapie avanzate comprendono sia gli espianti standardizzati ai sensi della legislazione sui trapianti (p. es. medicamenti per la terapia con cellule somatiche e prodotti di ingegneria tissutale elaborati tramite biotecnologia) sia i medicamenti per terapia genica e altri preparati a base di acidi nucleici, come definiti nella legge sugli agenti terapeutici e tenendo conto dell’articolo 5 capoverso 2 della legge sull’ingegneria genetica (LIG; RS 814.91) e dell’articolo 3 capoverso 1 lettera d dell’ordinanza sull’emissione deliberata nell’ambiente (OEDA; RS 814.911).
Secondo l’ordinanza sull’emissione deliberata nell’ambiente, il materiale genetico biologicamente attivo contenente DNA e RNA viene in linea di principio equiparato ai microrganismi, ma non è necessariamente considerato tale. Per tenere conto di questa situazione giuridica e consentire l’applicazione di un approccio basato sul rischio, il termine ATMP comprende anche i preparati mediante i quali si introducono informazioni genetiche nelle cellule somatiche, come oligonucleotidi, vettori, mRNA (incl. vaccini) e RNA antisenso (asRNA). Per alcuni preparati a base di acidi nucleici non critici, con questo approccio è possibile ottenere una riduzione dei requisiti esistenti che attualmente si applicano al materiale genetico biologicamente attivo in virtù dell’ordinanza sull’emissione deliberata nell’ambiente.
Per un gran numero di pazienti gli ATMP rappresentano una speranza nelle malattie in cui gli approcci terapeutici convenzionali sono stati finora insufficienti. I preparati innovativi a base di geni o cellule aprono nuove strade per il trattamento di malattie gravi, finora non trattabili o croniche. Per promuovere l’ulteriore sviluppo di questi preparati promettenti e facilitare l’accesso delle pazienti e dei pazienti a queste terapie, Swissmedic estenderà l’attuale approccio rischi-benefici a tutti i preparati appartenenti agli ATMP e definirà le possibili riduzioni dei requisiti in una linea guida. La più ampia definizione degli ATMP contemplata da Swissmedic tiene conto anche dello sviluppo internazionale e definisce a tal fine le condizioni quadro adeguate sulla base della valutazione dei rischi-benefici. In questa maniera Swissmedic contribuisce significativamente anche a facilitare in modo duraturo la ricerca con tali prodotti in Svizzera e a renderli rapidamente disponibili per le pazienti e i pazienti.
Non solo lo sviluppo, ma anche i processi di autorizzazione e omologazione degli agenti terapeutici innovativi sono impegnativi e devono tenere conto delle particolari complessità e individualità di questi preparati. Gli ATMP sono medicamenti o prodotti equiparati ai medicamenti e sono pertanto soggetti a tutti i requisiti della legislazione sugli agenti terapeutici.
La divisione Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), nata il 1° gennaio 2022 dall’unità Espianti standardizzati (EsS), è responsabile del monitoraggio normativo e scientifico degli ATMP e di preparati o procedimenti affini. La divisione ATMP promuove la ricerca e lo sviluppo in questo campo, offrendo inoltre consulenza scientifica e procedurale (Scientific Advice/Pre-Submission Meeting). Unendo queste attività, Swissmedic crea un contesto propizio all’innovazione, affinché le pazienti e i pazienti possano accedere il più rapidamente possibile a medicamenti per terapie avanzate che siano efficaci, di alta qualità e sicuri.
Oltre agli ATMP, la nuova divisione si occupa anche di trapianti autologhi e altre terapie avanzate quali batteriofagi, trapianto di microbiota, procedimenti di inattivazione del sangue e di agenti patogeni, nonché procedimenti per medicamenti non standardizzabili. Inoltre, la divisione ATMP effettua ispezioni, rilascia autorizzazioni d’esercizio, valuta i medicamenti sperimentali e autorizza le sperimentazioni cliniche, decide in merito alle domande di omologazione e sorveglia i rispettivi preparati dopo l’omologazione per l’immissione in commercio.